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“罕见病患者的诊治、康复以及综合救治保障体系的建立和完善，还需多方共同努力，全社会应给予罕见病弱势群体更多的关注和支持。”中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院院长王艺表示。

中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院院长王艺发言中。

5月26日至28日，由中华医学会、中华医学会儿科学分会主办的中华医学会儿童罕见病/UDP临床诊治与研究新进展学术会议在上海召开。来自国内外儿科罕见病领域的28位专家学者，从疾病的专病队列管理、治疗经验分享、病例报告解读到疾病的人文关怀、未来计划和展望，全方位展现我国儿科罕见病患儿综合诊治能力与创新研究水平。

中华医学会儿科学分会主任委员、首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授在为大会作开幕致辞时指出，中华医学会儿科分会罕见病学组成立以来，带动了我国儿童罕见病事业的多方联动，开发了预防、治疗、研究于一体的科研工作。期望罕见病学组带领全国儿科同道，不断推动罕见病临床规范化诊治能力的提升。

中国罕见病联盟理事长李林康在致辞时指出，近两年，我国罕见病事业发展迅速，越来越多的罕见病在用药保障上获益，成绩显著，但仍有部分疾病患者数量极少，面临着用不起药的难题。希望学术会议的召开，能聚集更多社会力量共同关爱和支持罕见病病友组织。

会议期间，中华医学会儿科分会罕见病学组携手临床流行病学学组、上海医学会临床流行病学与循证医学专委会-循证云讲堂共同推出了“罕见病临床研究设计方法学”专场，以现有队列研究和国际多中心研究为案例，对《中国罕见病药物临床试验技术指标原则》（2022）进行解读；另外，本次会议特设“罕见病病友组织发展现状与展望”专场，邀请到国内10家罕见病病友组织负责人进行经验分享，旨在搭建儿童罕见病医患交流协作的平台。

据悉，中华医学会儿科分会于2016年成立罕见病学组，这也是国内率先成立的针对儿童罕见病的学术组织。学组成立以来，多次举办全国继续教育学习班，连续4年组织开展罕见病病例快闪专场；在过去的2年中筹备编写《儿童罕见病诊疗规范》和《儿童罕见病图谱》，并在2022年与《中华儿科杂志》合作推出线上“儿童罕见病诊治与管理新进展培训项目”，今年也将继续开展新一轮的线下培训，持续推动各地罕见病诊治的临床实践能力和水平的提升。

责编：谷雨微